O gene FXN e a ataxia de Friedreich
DOI:
https://doi.org/10.55838/1980-3540.ge.2026.693Palavras-chave:
Frataxina, Ataxia de Friedreich, FXNResumo
O gene FXN, localizado no cromossomo 9q21.11, é responsável por codificar a frataxina, uma proteína essencial para a homeostase do ferro e o funcionamento adequado da mitocôndria. O gene apresenta sete éxons e aproximadamente 95 kb, sendo sua região mais crítica o íntron 1, onde ocorre a expansão patológica de repetições do trinucleotídeo GAA. Em indivíduos saudáveis, o número de repetições GAA é inferior a 30, enquanto em pacientes com Ataxia de Friedreich pode ultrapassar 200, chegando a mais de 1000 em casos graves. Assim, o gene FXN é elemento central na compreensão da Ataxia de Friedreich, quanto à fisiopatologia e quanto ao desenvolvimento de tratamentos.
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